RNA nella cura delle malattie ereditarie

Per mettere alla prova questo approccio, Beverly Davidson dell'Università dell’Iowa e colleghi hanno costruito un virus che, dopo aver infettato una cellula, produce molecole di RNA corrispondenti alla proteina difettosa atassina-1, la causa della SCA. Tentativi simili sono stati fatti anche per il morbo di Huntington, ma il mRNA per l'atassina-1 è più breve e più facile da manipolare. I ricercatori hanno iniettato il virus nei cervelli di topi malati con la versione umana della SCA. Normalmente, questi topi soffrono della degenerazione delle cellule di Purkinje nel cervelletto, una parte del cervello importante per l'equilibrio e i movimenti. Ma i topi trattati con il virus hanno mostrato segni di miglioramento, e mantenevano l'equilibrio più a lungo dei topi malati non sottoposti al trattamento. I risultati dello studio sono stati presentati da Davidson al convegno di Minneapolis dell'American Society of Gene Therapy fonte: http://www.lescienze.it