Sclerosi Laterale Amiotrofica: risultati sorprendenti da un esperimento di terapia genica

Uno studio di terapia genica eseguito su animali ha fornito risultati sorprendenti , riducendo i sintomi della malattia e raddoppiando la sopravvivenza. I Ricercatori del Salk Institute di La Jolla ( Usa ) hanno iniettato nei muscoli di topi con una malattia simile alla sclerosi laterale amiotrofica , un gene in grado di produrre IGF-1 ( Insulin-like Growth Factor-1 ). L’IGF-1 ha esercitato un effetto protettivo sulle cellule nervose, ha ridotto il deterioramento muscolare ed ha aumentato la sopravvivenza. L’IGF-1 sembra attivare l’enzima Akt che blocca l’apoptosi ( morte cellulare programmata ). I risultati sono stati così sorprendenti da indurre i Ricercatori ad organizzare in tempi brevi ( forse nel 2004 ) uno studio clinico sull’uomo. Nella sclerosi laterale amiotrofica, nota anche come malattia di Lou Gehrig , si ha una degenerazione dei motoneuroni con conseguente paralisi e morte. Science 2003